Esta semana, cientistas relataram que eles eram capazes de tratar uma doença genética grave no útero — em camundongos. Soa como ficção científica, mas este tipo de tratamento pode não ser muito longe para os seres humanos. O que nós precisará descobrir antes de chegarmos lá?
Para o estudo, publicado na Medicina da natureza, os cientistas estudaram a síndrome de Gaucher doença neurodegenerativas. Gaucher é causada por mutações no gene GBA e leva a dor articular grave, convulsões e comprometimento cognitivo. Para tratar isso, os investigadores injetaram o feto com um vírus projetado para transportar (não mutante) cópias do gene GBA para substituir os mutantes a trabalhar.
Não foi uma correção perfeita. Os ratos viveram por 130 dias em vez de cinco dias, mas eles têm alguns sinais de inflamação do cérebro, de acordo com o co-autor do estudo Simon Waddington.
Mas enquanto é um passo promissor para tratar uma doença antes do nascimento, há muita coisa que precisamos saber antes que podemos até tentar esse método para ajudar os fetos humanos. À beira falou de Bioética da Universidade de Nova York Arthur Caplan sobre este julgamento, os desafios da terapia do gene, e por placas de ética vão querer dar uma olhada de perto.
Esta entrevista foi ligeiramente editada para maior clareza.
Este Medicina da natureza estudo foi em camundongos, mas, claro, todos querem saber sobre a aplicação em seres humanos. Na sua opinião, quão longe é a terapia genética fetal em humanos? Estamos falando de uma década? Duas décadas?
Eu diria que 10 anos. Terapia genética pré-natal não é uma ideia nova. Foi um sonho de longa data de muitas pessoas que trabalham com terapia genética para entregar o reparo antes de danificar as células.
Você acha que a aprovação ou adopção de terapia genética pré-natal será controversa? Eu sei com CRISPR, existe muito medo em torno do ética de “desenhador bebês.”
É uma discussão diferente do que bebês designer quando você tem um embrião já em desenvolvimento, como aqui. Terapia de gene maioria destina-se a substituir algo que está faltando, causando assim a química ser “normal”. Geralmente não quer melhorar ou reforçar quando ainda estiver no útero. Para isso, seria mais fácil fazer um embrião em um prato e tentar manipulá-lo de lá. Terapia genética pré-Natal vai centrar-se na prevenção de danos precoce de doenças.
E terapia genética é poderosa para uso no útero, porque ele é melhor usado como prevenção do que para tentar consertar coisas que tenham sido danificadas por muitos anos. Claramente, algumas partes do corpo se regenerar, como o fígado, mas outras partes, como o cérebro e o coração, muito menos. Se eles ficar danificados, você vai ter um tempo muito difícil fazer alguma coisa, a menos que você chegar lá cedo.
Não acho que vai ser controverso se a ciência básica e ciência em vivo é estabelecida. Acho que as pessoas vão entender a ideia básica que é melhor tentar manipular mais cedo do que tentar reparar algo, quando pode ser tarde demais.
É mais seguro do que algo como CRISPR?
Acho que não, não ainda. Ele não é aceito que um é mais seguro. Todo mundo tem seus favoritos, e técnicas CRISPR estão ainda sendo refinadas, também.
Quanto as desvantagens da abordagem pré-natal?
Uma é que envolver uma terceira pessoa em termos de risco de pesquisa: a mãe. Tentando administrar terapia genética ao seu redor pode colocar alguém em risco. E até temos a certeza de muitos estudos mais, não podemos pôr em risco as mães mesmo que ajudaria o feto. Ainda não sabemos exato seria. Você está alvejando sistemas particulares para colocar em reparos, e poderia haver imprecisões e causar catástrofes no útero. E não temos certeza ainda bastante sobre como o intercâmbio entre o feto e a mãe trabalha. Sabemos que o DNA está circulando por aí, em certa medida, mas lá vai ser uma rejeição imunológica?
Quais são as considerações que precisamos pensar sobre antes que isso se torne viável?
Uma é o custo. No útero nunca é barato. É preciso muita habilidade e tecnologia para entregar as coisas quando você quer que eles, e nós temos que ser pensativo sobre isso. Você pode querer restringir quem pode tentar trabalho no útero aos médicos que fizeram essas intervenções antes. Talvez eles devem ser o primeiro a fazer este tipo de trabalho. Não é apenas algo que ninguém deveria poder fazer.
Você vai precisar fechar revisão pelas comissões de ética porque se você perguntar as mães, se eles estão dispostos a correr riscos para ajudar seu filho, a maioria das mães são, provavelmente, vai dizer “Sim”. Mas eles podem não ser capazes de processar o risco ou compreender os perigos bem.
Os riscos são grandes? Estamos falando da escala da morte possível?
Eu sou vou dizer morte é possível, mas é provável que nós não sabemos. Pessoas tiveram reações muito ruins a terapia genética ao longo dos anos. E agora, há duas pessoas expostas — bem, uma pessoa potencial e uma pessoa de verdade.
Só não temos certeza sobre as probabilidades, e há muitas incógnitas. Então você precisa ter comissões de experimentação realmente dar um olhar longo e difícil, mais do que você podem para outros procedimentos onde se o paciente dissesse “Sim, eu vou fazer isso”, você pode produzir a sua capacidade de gerenciar os riscos e benefícios. Não tens que com fetos, e você não tem isso com as mães que realmente querem ajudar e amar seu filho potencial.